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Genetica: italiani scoprono super-vettore, restituita vista a topo

Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - Scoperto dai ricercatori italiani del Tigem di Napoli un super-vettore per la terapia genica, che dribbla il 'tallone d'Achille' di questo tipo di cura, restituendo la vista a un topolino reso cieco da una malattia della retina. Fino a oggi, infatti, la terapia genica (in grado di sostituire un gene malato con uno sano) era possibile solo per un numero ridotto di malattie, per via della 'capacità di carico' del vettore: la navicella usata reintrodurre nell'organismo il gene sano. Ora i ricercatori dell'Istituto Telethon di genetica e medicina hanno dimostrato che anche geni molto grandi possono essere 'impacchettati' e portati a destinazione, grazie a super-vettori con una capienza maggiore rispetto ai cosiddetti 'virus-navicella' finora utilizzati.

Gli studiosi hanno scoperto un nuovo vettore virale, un tipo di virus adenoassociato (AAV5, da non confondersi con quello del comune raffreddore o adenovirus) che, come un camion per grossi carichi, ha permesso di trasferire sequenze di Dna di lunghezza doppia rispetto al passato. Il super-vettore 'made in Italy' è stato brevettato, e presentato oggi a Napoli. Lo studio, interamente finanziato da Telethon e sostenuto da Luxottica, è pubblicato sul 'Journal of Clinical Investigation' ed è stato realizzato da Alberto Auricchio, ricercatore del Tigem e associato di Genetica medica al Dipartimento di pediatria all'Università Federico II di Napoli.

Un importante sostegno al suo progetto di ricerca è venuto da Luxottica. "La nuova tecnica - ha spiegato Auricchio all'ADNKRONOS SALUTE - è stata provata con successo su modelli animali, topolini con la malattia di Stargardt, la più frequente degenerazione maculare ereditaria, causata da mutazioni in un gene di grandi dimensioni (ABCA4)". Il super-vettore con il gene sano è stato iniettato in una delle due retine del topo, mentre l'altra è stata usata come controllo. "Dopo una sola iniezione e un periodo di osservazione di 7 mesi - racconta Auricchio - si è riscontrata la parziale o completa guarigione". Ma la novità del super-vettore non si limita alla malattia di Stargardt.

"Questo risultato apre la strada alla possibilità di applicare la terapia genica anche a patologie diffuse come la distrofia muscolare di Duchenne, l'emofilia di tipo A e la fibrosi cistica. Mentre per quanto riguarda il passaggio della cura all'uomo sono necessari ancora almeno 3 anni di studi", prosegue Auricchio. Le prospettive che si aprono per le persone affette da Stargardt "sono enormi - assicura lo studioso - Ci stiamo già attrezzando per gli step richiesti per passare dalla sperimentazione animale a quella sull'uomo. I tempi in questi casi non sono mai brevi, ma se tutto andrà bene tra qualche anno potremo fare la prima iniezione con il super-vettore nei pazienti".